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侵权举报
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a. 权利人对涉嫌侵权内容拥有商标权、著作权和/或其他依法可以行使权利的权属证明，权属证明通常是营业执照或组织机构代码证；
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2022 ASGCT：ASC Therapeutics 两项基因治疗产品多个突破性进展亮相ASGCT年会
标题：MSUD基因疗法的开发，AAV载体设计、啮齿动物和大型动物建模、大规模载体生产和体内临床前测试
时间及地点：5月17日 201室，3:45 PM-4:00 PM，美国东部时间
摘要编号：461
● 第一个大动物模型牛，用于证明基因替代疗法的安全性和有效性
● MSUD是一种严重的遗传疾病，肝移植或饮食限制是目前唯一可用的治疗方法
标题：ASC618, 第二代血友病A基因治疗，在靶肝组织中表现出主要的转导和转基因表达：小鼠和非人类灵长类动物的 IND 药代动力学研究结果
时间及地点：5月19日102 A/B室，11:30 AM - 11:45 AM，美国东部时间
摘要编号：1262
报告人：ASC618小组组长兼首席科学家Chengtao Yang博士
